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          HBB基因矯正治療β地中海貧血

          • 分類:基因治療技術
          • 作者:
          • 來源:
          • 發布時間:2021-03-03 17:35
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          【概要描述】地中海貧血又稱海洋性貧血,由于早期報道的病例幾乎都是來自于地中海地區的移民,該病遂被命名為地中海貧血。

          HBB基因矯正治療β地中海貧血

          【概要描述】地中海貧血又稱海洋性貧血,由于早期報道的病例幾乎都是來自于地中海地區的移民,該病遂被命名為地中海貧血。

          • 分類:基因治療技術
          • 作者:
          • 來源:
          • 發布時間:2021-03-03 17:35
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          地中海貧血又稱海洋性貧血,由于早期報道的病例幾乎都是來自于地中海地區的移民,該病遂被命名為地中海貧血。

          據統計,目前我國重型和中間型地貧患者在30萬人左右,主要集中在長江以南的閩、贛、湘、粵、桂、瓊、渝、川、黔、滇等?。▍^、市),尤以兩廣地區最為嚴重。

          重型β-地貧患兒出生時無臨床癥狀表現,通常在3-6個月開始出現癥狀,平均發病年齡在13.1±8.1個月,一般發病年齡越早,病情越嚴重,如不加治療,患兒多于5歲前死亡。

           

          地貧治療的現狀與困境

          規范化輸血和去鐵治療是重型β-地中海貧血的常規治療手段,規范性長期輸血和去鐵治療,0-20歲輸血加去鐵治療費用平均6萬元/年,20-50歲治療費用平均11.43萬元/年。血荒是規范化輸血治療的最大障礙,使得地貧患者不能按需輸血,直接影響生長發育甚至生命安全,而且去鐵治療費用月均在3300余元。

          異基因造血干細胞移植是目前唯一能夠臨床治愈重型β-地中海貧血的治療方法。但是,HLA相合的造血干細胞移植,供體有限、配型難,存在排異等可能導致的諸多失敗因素。

           

           

          基因技術治療地中海貧血技術

           

          地中海貧血是典型的單基因遺傳病。其發病原因是由于遺傳性珠蛋白基因缺陷(突變、缺失等)引起一種或多種珠蛋白肽鏈生物合成減少或完全不能合成,因而珠蛋白肽鏈間的正常平衡不能維持,同時正常成人型Hb(HbA:a2 b2)合成降低的一種遺傳性血紅蛋白病。

          基因治療技術,采用基因修飾,體外修復患者造血干細胞中β球蛋白缺陷基因,再將細胞回輸入患者體內,患者就擁有了正常的β球蛋白基因,發揮造血功能。簡單來講是自體造血干細胞移植加基因治療,它不受限于供體,也沒有移植細胞被排異和移植物抗宿主病的風險,而且目前的數據表明該療法有很大希望治愈大部分β-地貧患者。

          多年潛心基因治療技術研發的賽爾生物,地貧基因治療技術成果已進入臨床試驗階段。這也是賽爾生物在單基因遺傳病基因治療領域的重要部署,未來,基因技術不僅能治愈地貧患者,血友病、白化病、腎上腺腦白質營養不良等單基因遺傳病,也將通過該技術體系實現一次治愈。

           

           

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