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          基因治療血友病

          • 分類:基因治療技術
          • 作者:
          • 來源:
          • 發布時間:2021-03-04 16:25
          • 訪問量:

          【概要描述】血友病B?(Haemophilia B,HB)是一種由于凝血因子IX (coagulation factor IX,FIX)?基因缺陷所致的嚴重的出血性疾病,在男性中的發病率約為1/25000。

          基因治療血友病

          【概要描述】血友病B?(Haemophilia B,HB)是一種由于凝血因子IX (coagulation factor IX,FIX)?基因缺陷所致的嚴重的出血性疾病,在男性中的發病率約為1/25000。

          • 分類:基因治療技術
          • 作者:
          • 來源:
          • 發布時間:2021-03-04 16:25
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          血友病Haemophilia B,HB)是一種由于凝血因子IX (coagulation factor IX,FIX) 基因缺陷所致的嚴重的出血性疾病,在男性中的發病率約為1/25000。主要臨床表現是自幼反復發生異常出血,出血部位為關節、肌肉、皮膚、粘膜和軟組織,上消化道及泌尿系統出血也較常見,根據FIX因子的活性水平血友病B分為重型(≤1)、中間型(2%~5)、輕型(6%~40)。重型患者可因內臟及顱內出血而危及生命。

          目前血友病尚無法根治,主要治療方式是因子替代治療。此方法可以有效糾正臨床癥狀,但存在病毒污染( HIV 、HBV) 的風險以及需終身治療的局限性。另外由于 FIX在人體內半衰期較短、純化及重組的 F IX制品昂貴和需要反復輸注等困難都使得蛋白替代療法受到一定限制。約 23 %的重型血友病 患者由于反復輸注 F IX制品而產生 F IX抑制性抗體 主要是 IgG),這也是一個難以解決的問題。

          基因治療的目標是將正常的基因導入血友病B患者體內發揮基因替代基因修復作用,糾正基因缺陷,從而使患者體內產生具有正常功能的蛋白。

          對血友病B進行基因治療優勢:

          首先,自從人FIX基因被成功克隆以后,人們對其基因結構及蛋白質分子結構已進行了比較透徹的研究;其次,人FIX因子的正常生理濃度較低(100 ~ 200 ng/mL),血漿中FIX濃度的稍許提高,(>1%,即10 20 ng/mL)即可起到明顯的治療效果,就能使一個重型病人變成中度型病人,而中度型病人相比重型病人發生自發性出血的危險要小得多。

          再次,人FIX基因的表達不局限于某一特定的靶細胞,在許多細胞中都能產生有生物活性的FIX蛋白并將其分泌至血液循環中,且進入到血液循環的FIX的量超過正常生理濃度對機體也沒有什么不良影響。此外,已具有技術上較為成熟的血友病B動物模型。

          因此,利用先進的遺傳學技術對其進行基因治療較目前僅緩解出血癥狀的治療方式,是一種理想的血友病B治療策略。

          HIV慢病毒可以將外源基因有效地整合到宿主染色體上,從而持久性表達,且不易誘發宿主免疫反應。造血干細胞能夠再生一個完整的造血系統,使得經過基因修飾的血細胞在患者體內可以持續存在。該技術是我公司的在研項目,目前國內外以造血干細胞(PBSC)為靶細胞進行基因治療HB的動物試驗已取得成功,即將進入臨床試驗階段。

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